Éditer le génome d’un embryon humain : pourquoi une efficacité totale ne vaut pas sécurité

Un outil d’édition injecté dans un embryon humain au stade d’une seule cellule peut modifier toutes les copies du gène visé. Le même embryon peut pourtant se retrouver, trois jours plus tard, avec plusieurs versions différentes de son génome selon les cellules — ou cesser de se diviser au stade de quatre cellules. Cet écart entre « la modification a marché » et « l’embryon est intact » est précisément ce que mesure l’étude publiée dans Nature le 9 septembre 2026 par l’équipe de Dieter Egli, à Columbia University. Ses auteurs en tirent une conclusion sans réserve : en l’état, aucun usage en reproduction.

Réécrire une lettre d’ADN sans couper le double brin

L’ADN s’écrit avec quatre lettres. La plupart des maladies génétiques monogéniques tiennent à une seule d’entre elles, placée au mauvais endroit. D’où l’idée d’un outil capable de corriger cette lettre sans toucher au reste : c’est ce que fait un éditeur de base.

Le principe diffère de celui de CRISPR-Cas9 classique. Dans un éditeur de base à adénine — un ABE —, la protéine Cas9 est désactivée : elle ne tranche plus les deux brins de la double hélice. Elle conserve seulement sa fonction de guidage, celle qui lui permet de retrouver une séquence précise dans l’ensemble du génome. À cette Cas9 désarmée est accrochée une enzyme de désamination, qui transforme chimiquement une adénine en inosine. La machinerie cellulaire lit ensuite cette inosine comme une guanine. Une simple entaille sur le brin opposé pousse la cellule à recopier la nouvelle lettre lors de la réparation. Aucun fragment de chromosome n’est libéré dans la manœuvre.

C’est cette économie de dégâts qui vaut aux éditeurs de base leur réputation d’outils « doux ». Elle n’est pas nulle pour autant. Le premier auteur de l’étude, Stepan Jerabek, le formule comme un principe de la technique : « Par nature, pour éditer un gène, il faut d’abord endommager l’ADN. » L’entaille reste une lésion, que la cellule doit traiter.

L’équipe a appliqué cet outil à des embryons humains au stade d’une cellule, en visant deux cibles : le gène PCSK9, qui règle le niveau de cholestérol LDL, et les gènes HBG1 et HBG2, qui commandent l’hémoglobine fœtale. Le matériel provenait de zygotes cryoconservés et d’ovocytes en métaphase II donnés par des patientes de centres de fertilité. Un éditeur de base n’est pas une molécule unique mais une famille, et les deux versions de ce travail n’emploient pas la même : la version ouverte déposée sur bioRxiv utilise ABEmax en protéine et ABE8.8-m en ARN messager, tandis que le résultat central publié dans Nature est obtenu avec ABE8e-V106W, livré en protéine au moment de la fécondation. Un chiffre ne vaut donc que pour l’éditeur qui l’a produit. D’après la version préprint des travaux, déposée le 1ᵉʳ juin 2026, l’édition atteint 65 % des molécules analysées à PCSK9 et 52 % à HBG1/2 lorsqu’on regroupe l’ensemble des échantillons. Ce sont ces deux chiffres, et non un taux de 100 %, qui décrivent l’efficacité moyenne mesurée dans ces séries.

Injecter à la fécondation ou après : le calendrier qui décide du mosaïcisme

Un embryon d’une cellule ne reste pas longtemps une cellule. Il copie son ADN, puis se divise, puis recommence. L’éditeur, lui, n’agit pas instantanément : une fois introduit, il reste actif pendant un certain temps avant de se dégrader. Ces deux horloges se superposent, et c’est de leur décalage que naît le problème central de la technique.

Si l’éditeur modifie le gène avant que la cellule ne copie son ADN, la correction est présente dans le patron qui sera dupliqué : toutes les cellules filles en héritent. S’il agit après la copie, il ne touche qu’une partie des copies. S’il agit après la première division, il ne touche qu’une des deux cellules — et toute la lignée issue de l’autre restera intacte. L’embryon devient alors une mosaïque : un même individu, plusieurs génomes.

Les chiffres du préprint donnent l’ampleur du phénomène. Avec la protéine injectée sous forme de complexe ribonucléoprotéique au stade des deux pronucléi, 61 % des blastomères analysés portaient l’édition sur leurs deux allèles, 23 % sur un seul, et 16 % n’étaient pas édités du tout — sur 77 blastomères. Au stade de clivage, 78 % des embryons examinés à PCSK9 étaient mosaïques, soit 7 sur 9 ; deux seulement présentaient un profil uniforme.

La parade testée par l’équipe consiste à avancer l’horloge de l’éditeur. En co-injectant la protéine au moment même de la fécondation, par ICSI, l’outil agit avant la première réplication de l’ADN. C’est dans cette condition, et avec le variant ABE8e-V106W, que le résumé publié dans Nature rapporte la modification de l’ensemble des allèles de PCSK9, un développement jusqu’au stade de blastocyste et la dérivation de lignées de cellules souches homozygotes. La version ouverte décrit de son côté une série de co-injection à la fécondation menée avec un autre éditeur, ABEmax : on y compte 4 embryons sur 12 parvenus au stade de blastocyste de bonne qualité, sans génotypage rapporté pour cette cohorte. Les deux séries ne se superposent pas, et aucun des deux documents ne donne, pour une même cohorte, à la fois l’uniformité de l’édition et le taux de survie. Éditer et survivre sont deux résultats distincts.

Derrière l’efficacité annoncée, les taux réellement mesurés

Le chiffre qui circule le plus facilement est celui de l’édition complète. Il est exact, mais il décrit une condition expérimentale précise : le variant ABE8e-V106W livré en protéine, injecté à la fécondation, sur une série d’embryons donnée. Ce n’est pas un taux moyen, et encore moins un taux de réussite.

Les autres conditions donnent des valeurs très différentes, toutes tirées de la version préprint et obtenues avec les éditeurs qu’elle emploie. En analyse groupée, l’édition plafonne à 65 % à PCSK9 et 52 % à HBG1/2. Avec l’éditeur livré sous forme d’ARN messager, 76 % des blastomères étaient homozygotes pour l’édition de PCSK9 et 24 % hétérozygotes ou non édités, sur 25 blastomères analysés ; dans la même série, la proportion d’homozygotes tombait à 52 % pour HBG1 et montait à 68 % pour HBG2. Avec la protéine au stade des deux pronucléi, 61 % d’homozygotes. La fourchette réelle se lit donc entre 52 et 76 % selon le locus, le mode de livraison et l’éditeur employé.

Deux notions se confondent ici couramment, et il vaut la peine de les séparer. L’efficacité mesure la proportion de molécules d’ADN modifiées dans un échantillon. L’uniformité mesure si toutes les cellules d’un même embryon portent la même modification. Un embryon peut être édité à 90 % et rester inutilisable parce que ces 90 % sont répartis au hasard entre ses lignées cellulaires. Le second paramètre décide, pas le premier.

Une règle de lecture suffit à ne pas se tromper : un pourcentage d’édition ne vaut que collé à sa condition expérimentale — quelle forme de l’éditeur, injectée à quel instant, mesurée sur quoi.

Un embryon, plusieurs génomes : le maillon qui bloque tout

Le mosaïcisme n’est pas un défaut de finition. C’est le verrou pratique de toute la démarche, et il est plus dirimant que le taux d’édition lui-même.

Un embryon mosaïque n’a pas un génome mais plusieurs, distribués par lignées cellulaires selon le moment où l’éditeur a agi. Or la seule façon de vérifier l’état génétique d’un embryon avant transfert, en fécondation in vitro, consiste à prélever quelques cellules — une biopsie de trophectoderme, c’est-à-dire de la couche qui donnera le placenta. Sur un embryon uniforme, ces cellules sont représentatives de l’ensemble. Sur un embryon mosaïque, elles ne renseignent que sur elles-mêmes. Les cellules qui formeront le fœtus peuvent porter une tout autre version du gène, et rien dans le test ne le dira.

Dieter Egli résume ce que cela interdit : « Le mosaïcisme ouvre un éventail de possibilités qui rend les résultats impossibles à prédire. » L’obstacle n’est donc pas la précision de l’outil, mais l’impossibilité de contrôler ce qu’on obtient.

Le phénomène touche aussi les modifications non désirées. L’édition hors cible relevée dans l’étude s’est révélée mosaïque elle aussi, et très dépendante de l’ARN guide employé : avec le guide dirigé contre HBG1/2, 11 des 14 sites hors cible candidats montraient une activité d’édition, dont un site à environ 37 % d’après le préprint ; avec le guide PCSK9, cette activité était minime. Le même outil, la même chimie, deux profils de risque sans rapport. Le guide n’est pas un détail de protocole.

Face à CRISPR-Cas9 : entaille contre cassure double brin

Pour situer ce que l’éditeur de base évite, l’équipe a injecté Cas9 dans une série d’embryons de comparaison, sur les mêmes cibles. L’écart entre les deux familles d’outils se lit alors sur le chromosome lui-même.

Une cassure double brin sépare physiquement le chromosome en deux morceaux. La cellule doit les recoller, et elle le fait avec des machineries qui ne garantissent rien : elle peut perdre quelques bases à la jointure, supprimer un segment entier, ou égarer un fragment devenu libre. L’éditeur de base, lui, n’ouvre qu’une entaille sur un seul brin. Le brin complémentaire reste continu et sert de patron. C’est toute la différence entre une déchirure et une rayure — et elle se mesure.

Dans les embryons injectés avec Cas9, le préprint rapporte deux grandes délétions de 740 et 1 116 paires de bases, et 35 % d’amplifications restées sans produit de PCR, soit 17 sur 48 : le signal typique d’une région devenue absente ou trop remaniée pour être lue. Vingt-cinq cassures chromosomiques ont été cartographiées sur les sites visés, dont 15 à PCSK9 et 9 à HBG1/2. Dans les échantillons édités par l’ABE, toujours d’après le préprint, 117 cellules ont été analysées et les chromosomes 1 et 11 — ceux qui portent les deux gènes cibles — étaient intacts dans chacune d’elles.

Ce contraste n’oppose pas un bon outil à un mauvais. Il indique où chacun laisse sa trace. La réaction d’une cellule à une lésion de son ADN est d’ailleurs un ressort général de la biologie, qu’on retrouve loin de l’embryologie, jusque dans ce qui arrive à une cellule qui ne meurt pas quand il faut.

Les dégâts qui subsistent : cassures sur la cible, éditions voisines, hors-cible

Éviter les grandes délétions ne signifie pas sortir indemne. Le résumé publié dans Nature est explicite sur ce point : aucune insertion ni délétion n’a été détectée après édition de base, mais de rares cassures chromosomiques sont survenues sur la cible, ainsi que de rares anomalies chromosomiques. C’est la formulation de la version publiée, et c’est elle qui fait foi.

Trois types de traces distinctes coexistent donc, et les confondre fausse la lecture. Les cassures sur la cible surviennent à l’endroit même que l’outil vise, quand l’entaille dégénère en lésion plus profonde. Les éditions voisines touchent des lettres situées dans la fenêtre d’action de l’enzyme, à quelques bases de la lettre visée : le préprint rapporte 11 petites insertions d’une à deux guanines détectées sur 25 blastomères aux loci HBG1/2, et aucune à PCSK9. L’édition hors cible, enfin, frappe des séquences ressemblantes ailleurs dans le génome : 11 sites sur 14 candidats avec le guide HBG1/2, dont un à environ 37 %.

Sur les grandes délétions, le partage est net : elles sont observées dans les embryons injectés avec Cas9, et le préprint n’en détecte aucune sur 151 échantillons édités par l’ABE. L’éditeur de base produit, lui, de rares cassures à l’endroit visé. Les deux constats portent sur des objets différents et ne se substituent pas l’un à l’autre.

Reste la question du dénominateur, qui est la plus importante et la moins visible. « Aucune anomalie détectée » est un énoncé relatif au nombre de cellules examinées : 151 échantillons pour les délétions, 117 cellules pour l’intégrité des chromosomes 1 et 11. Un événement qui surviendrait une fois sur mille n’a pratiquement aucune chance d’apparaître dans un échantillon de cette taille. L’absence de signal ne vaut pas absence de risque. Elle fixe seulement un majorant : si un dommage existe, il est plus rare que ce que ce nombre de mesures pouvait révéler.

ARN messager ou protéine : la désamination qui échappe au guide

La même modification visée, deux manières de faire entrer l’enzyme dans l’embryon — et deux issues opposées. C’est le maillon le moins intuitif de la chaîne.

Le résumé publié dans Nature nomme la cause de l’arrêt, une activité de désamination indépendante du guide. L’enzyme accrochée à la Cas9 ne se contente pas d’agir là où l’ARN guide la conduit. Elle modifie aussi des bases ailleurs, sur l’ADN qui lui est accessible, sans rapport avec la séquence visée. Changer de guide ne corrige pas cette activité-là, puisqu’elle ne dépend pas de lui. Les deux voies de livraison ne changent rien à la cible, mais tout à la manière dont l’enzyme arrive. Livré en ARN messager, l’éditeur n’est pas apporté tel quel : la cellule le fabrique elle-même à partir du message. Livré en protéine, il entre déjà formé, puis se dégrade.

Le préprint chiffre l’écart entre les deux voies. Avec l’ARN messager injecté au stade des deux pronucléi, aucun blastocyste n’a été obtenu sur 19 embryons : le développement s’arrête entre le stade d’une et de quatre cellules. Avec la protéine au même stade, 8 embryons sur 25 ont atteint la morula ou le blastocyste, soit 32 %. Avec la protéine co-injectée à la fécondation, 4 sur 12 ont donné un blastocyste de bonne qualité. Un tiers environ, contre zéro.

Une conséquence en découle pour la lecture de ces travaux : la précision d’un éditeur se juge sur l’ensemble de son activité, pas sur son seul site cible. Un éditeur « précis » dont la chimie ne s’arrête pas aux coordonnées que le guide lui donne reste dangereux pour un embryon de quelques cellules, quelle que soit la qualité de l’édition obtenue au bon endroit.

PCSK9 et hémoglobine fœtale : le choix des deux gènes visés

Les deux cibles n’ont pas été retenues au hasard, et ce choix dit quelque chose de l’état de la technique.

PCSK9 est un gène dont l’extinction abaisse durablement le taux de cholestérol LDL. Il est très étudié, ses variants naturels sont connus, l’effet de sa perte de fonction est documenté chez l’adulte : cela en fait une cible de démonstration commode. Commode ne veut pas dire pertinente sur le plan médical. Un taux élevé de LDL est un facteur de risque cardiovasculaire de l’adulte, qui se traite par des médicaments et se surveille toute une vie — pas une maladie que l’embryon développerait fatalement. Éditer PCSK9 dans un embryon ne relève d’aucun besoin thérapeutique identifié, et l’étude n’apporte aucune donnée clinique sur un tel effet. C’est un banc d’essai, rien d’autre. Le poids des déterminants génétiques sur le cholestérol est par ailleurs un terrain déjà balisé, comme le montre le cas d’un taux de lipoprotéine(a) fixé par les gènes.

HBG1 et HBG2 posent une question d’une autre nature. Ces gènes commandent l’hémoglobine fœtale, celle que produit le fœtus avant de basculer vers l’hémoglobine adulte après la naissance. La réactiver atténue les effets de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie, deux maladies de l’hémoglobine adulte. L’enjeu réel n’est donc pas de savoir si la cible est valable — elle l’est —, mais à quel niveau on intervient : sur les cellules d’un patient déjà né, dont la modification s’arrête à lui, ou sur un embryon, dont la modification se transmettra à toute sa descendance. C’est cette ligne, et non la performance de l’outil, qui structure l’ensemble du débat.

De ces travaux, l’équipe a dérivé trois lignées de cellules souches embryonnaires ; le préprint les nomme ESbe1, ESbe2 et ESbe3, de caryotype normal et exprimant les marqueurs de pluripotence SOX2 et OCT4. L’une d’elles porte une édition homozygote de PCSK9 équivalant à une extinction complète de la protéine. Ces lignées restent des outils de laboratoire : elles servent à étudier l’effet d’un gène éteint sur des cellules en culture, pas à préparer une grossesse.

Du préprint à Nature : un autre éditeur et une conclusion resserrée

Les mêmes travaux existent en deux versions, et leur comparaison est instructive sur la façon dont un résultat se stabilise.

La version ouverte a été déposée sur bioRxiv le 1ᵉʳ juin 2026, sous un titre qui mentionnait l’absence d’altérations chromosomiques. C’est elle qui contient le détail des effectifs, des taux d’édition et des analyses de mosaïcisme. La version publiée est parue dans Nature le 9 septembre 2026 ; la page de l’article indique une réception le 3 juin 2025 et une acceptation le 3 septembre 2026. Entre les deux, la formulation sur les chromosomes s’est resserrée : là où le préprint affirmait l’absence d’altérations, le résumé publié signale de rares cassures chromosomiques sur la cible et de rares anomalies chromosomiques.

Ce déplacement n’est pas anecdotique. Il conditionne ce qu’on peut écrire de la technique. La version publiée fait foi, et elle interdit de décrire l’édition de base comme exempte d’anomalies chromosomiques — l’affirmation antérieure était plus catégorique que ce que la relecture par les pairs a laissé passer. C’est le fonctionnement normal d’une publication scientifique, pas un accident.

Le changement ne se limite d’ailleurs pas à une formulation. Quinze mois séparent la réception du manuscrit de son acceptation, et les deux documents ne décrivent pas le même éditeur. La version ouverte travaille avec ABEmax et ABE8.8-m, quand le résultat central de la version publiée — l’ensemble des allèles de PCSK9 modifiés, le développement jusqu’au blastocyste, les lignées de cellules souches homozygotes — est obtenu avec ABE8e-V106W. C’est un résultat nouveau, pas une reformulation du précédent. Le texte intégral de l’article Nature est sous péage ; les chiffres détaillés donnés ici proviennent de la version préprint, librement accessible, et valent pour les éditeurs qu’elle emploie.

Droit français : recherche encadrée, transfert interdit

La faisabilité technique et l’autorisation juridique sont deux plans distincts, et en France le second n’a pas bougé.

L’article 16-4 du code civil, dans sa version en vigueur depuis le 4 août 2021, interdit toute transformation des caractères génétiques ayant pour but de modifier la descendance de la personne — sans préjudice des recherches tendant à la prévention, au diagnostic et au traitement des maladies. La frontière que pose ce texte n’est pas celle de la modification génétique en général : c’est celle de sa transmission à la génération suivante.

La recherche sur l’embryon, elle, n’est pas interdite. Elle est soumise à autorisation de l’Agence de la biomédecine et encadrée par les articles L2151-2 et L2151-5 du code de la santé publique. Trois conditions structurent ce régime : les embryons doivent avoir été conçus in vitro dans le cadre d’une assistance médicale à la procréation, ne plus faire l’objet d’un projet parental, et leur développement in vitro doit être arrêté au plus tard le quatorzième jour. Un embryon utilisé pour la recherche ne peut pas être transféré.

Le plafond de quatorze jours situe l’expérience de Columbia University largement en deçà de ce que la réglementation française tolère en durée : les embryons de l’étude ont été cultivés six à sept jours. Ce n’est pas la durée qui pose question, c’est la destination. Au niveau international, l’Organisation mondiale de la santé a publié le 12 juillet 2021 un cadre de gouvernance et des recommandations sur l’édition du génome humain, en maintenant sa position de 2019 : une application clinique d’édition germinale serait irresponsable à ce stade. Aucun résultat de laboratoire ne déplace cette ligne à lui seul.

Trier les embryons plutôt que les corriger : ce que la FIV sait déjà faire

Une question précède toutes les autres et se pose rarement : à supposer l’outil parfaitement sûr, à quoi servirait-il ?

Le dépistage génétique des embryons, pratiqué en fécondation in vitro, permet déjà d’identifier les embryons porteurs d’une mutation pathogène et de ne pas les transférer. Aucun ADN n’est modifié : on sélectionne parmi ce qui existe. Pour un couple porteur d’une maladie récessive, une part des embryons est statistiquement indemne, et c’est celle-là qu’on transfère. L’édition ne changerait quelque chose que dans les configurations où aucun embryon indemne n’est possible — lorsque les deux parents sont homozygotes pour la même mutation, par exemple. Ces situations existent. Elles sont rares.

Le contexte économique de ces recherches mérite d’être posé. Des co-auteurs du préprint sont affiliés à Genomic Prediction, société de dépistage génétique d’embryons ; selon une tribune publiée par STAT le 24 juin 2026, la société Nucleus Genomics financerait de futurs travaux de l’équipe — son auteur donne lui-même cette information avec réserve. Le financement privé de ce champ est un fait de contexte, pas un argument sur la validité des résultats.

Sur l’usage clinique, les auteurs eux-mêmes ferment la porte, et leur position fait partie du résultat : « Compte tenu de nos résultats, il n’est pas possible aujourd’hui de le faire en toute sécurité. » Les conséquences indésirables observées sur le génome et sur le développement excluent, en l’état, toute application en reproduction.

La question que ces sept jours laissent ouverte

Six à sept jours de culture : c’est toute la fenêtre d’observation de l’étude, et elle délimite exactement ce qu’on sait. Dans cet intervalle, on voit la morphologie de l’embryon, le rythme de ses divisions, l’arrivée au stade de blastocyste, et la présence des éditions dans les cellules prélevées. C’est déjà beaucoup pour juger d’un outil.

Au-delà, rien. Aucun embryon n’a été transféré, aucune grossesse n’a été engagée, et cette fenêtre ne dit rien de la formation des organes ni d’un éventuel effet à long terme d’une édition hors cible. Les premières divisions embryonnaires suivent d’ailleurs un tempo du développement embryonnaire humain qui lui est propre, et qu’on ne peut pas extrapoler d’un modèle animal. La question que ces travaux laissent ouverte n’est donc pas « l’outil fonctionne-t-il » — il fonctionne, dans les limites mesurées — mais comment on saurait un jour qu’un embryon édité est sain, alors que le seul test disponible avant transfert échantillonne quelques cellules d’un individu qui peut en avoir plusieurs versions. Tant que cette question n’a pas de réponse expérimentale, l’écart entre efficacité et sécurité reste entier.

FAQ — édition du génome d’un embryon humain

Un bébé génétiquement modifié est-il en préparation avec ces travaux ?

Non. Aucun des embryons de l’étude n’a été transféré et aucune grossesse n’a été engagée. Les embryons ont été cultivés six à sept jours, puis analysés. Les auteurs concluent eux-mêmes que les conséquences observées sur le génome et sur le développement excluent en l’état un usage en reproduction, et le droit français interdit de transférer un embryon utilisé pour la recherche.

Qu’est-ce qu’un éditeur de base et en quoi diffère-t-il de CRISPR-Cas9 ?

Un éditeur de base associe une protéine Cas9 désactivée, qui ne coupe plus l’ADN mais sait toujours trouver une séquence précise, à une enzyme qui transforme chimiquement une lettre de l’ADN en une autre. Une entaille sur le brin opposé conduit la cellule à recopier la nouvelle lettre. CRISPR-Cas9 classique, lui, tranche les deux brins du chromosome, que la cellule doit ensuite recoller — d’où des pertes de segments possibles.

Que signifie exactement « toutes les copies du gène ont été éditées » ?

Ce résultat décrit une condition expérimentale précise, rapportée par le résumé publié dans Nature : l’éditeur livré sous forme de protéine et co-injecté au moment de la fécondation, sur une série d’embryons donnée. Ce n’est pas un taux moyen. Dans l’analyse groupée des échantillons, l’édition atteint 65 % à PCSK9 et 52 % à HBG1/2, et la proportion de cellules portant la modification sur leurs deux allèles varie de 52 à 76 % selon le gène, le mode de livraison et l’éditeur employé. Ces pourcentages proviennent de la version préprint des travaux, qui emploie d’autres éditeurs de base que celui du résultat publié.

Qu’est-ce qu’un embryon mosaïque et pourquoi est-ce bloquant ?

C’est un embryon dont les cellules ne portent pas toutes la même version du génome, parce que l’éditeur a agi après la copie de l’ADN ou après la première division. Dans l’étude, 78 % des embryons examinés au stade de clivage étaient mosaïques pour PCSK9, soit 7 sur 9. Le problème est pratique : la biopsie de quelques cellules, seul examen disponible avant transfert en fécondation in vitro, ne renseigne alors que sur les cellules prélevées.

La recherche sur l’embryon humain est-elle autorisée en France ?

Oui, sous conditions. Elle nécessite une autorisation de l’Agence de la biomédecine et ne peut porter que sur des embryons conçus in vitro dans le cadre d’une assistance médicale à la procréation et ne faisant plus l’objet d’un projet parental. Le développement in vitro est arrêté au plus tard le quatorzième jour. Ce qui est interdit, par l’article 16-4 du code civil, c’est la transformation des caractères génétiques destinée à modifier la descendance.

Pourquoi avoir visé PCSK9 et les gènes de l’hémoglobine fœtale ?

PCSK9 sert de cible de démonstration : son extinction abaisse le cholestérol LDL et ses effets sont bien documentés chez l’adulte. Il s’agit d’un facteur de risque de l’adulte, qui se traite par des médicaments, et non d’une maladie que l’embryon développerait fatalement ; l’étude n’apporte aucune donnée clinique sur ce point. HBG1 et HBG2 commandent l’hémoglobine fœtale, dont la réactivation atténue les effets de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie.

Ces travaux changent-ils quelque chose pour un parcours de fécondation in vitro aujourd’hui ?

Non. Aucune technique d’édition n’est proposée en assistance médicale à la procréation, en France ou ailleurs. Ce qui existe déjà, c’est le dépistage génétique d’embryons, qui écarte les embryons porteurs d’une mutation sans modifier leur ADN. L’édition ne se poserait que dans des configurations parentales rares, où aucun embryon indemne n’est possible. Pour une situation personnelle, seul un généticien ou un centre d’AMP peut répondre.